来源： 新浪网 　作者： 医谷 　2018-10-23

器官芯片作为近年发展起来的一门新兴技术，曾在2016年被达沃斯论坛列为“十大新兴技术”之一，器官芯片不是创造人类整个完整器官，而是仿真人体器官中的最小功能单元。实现药物或化学物质在非活体环境中进行交互反应，其在新药测试、干细胞研究、组织器官发育和毒理学预测等领域具有重要应用前景。

其中，药物测试是目前器官芯片应用比较广的一个领域，有科学家表示，这一点对动物试验的改变将是颠覆性的。一直以来，人们都是通过动物来试药，暂且不论用动物做药物测试是否人道。从实验准确性的角度来讲，尽管动物与人类共享的基因比例高达99%，但剩下的1%，仍然会造成极大的变量，从而导致两个物种之间产生巨大的生理差异。同一种药物，在动物体内和人体内的反应可能是截然不同的。即便是极小的表达差异，也会随着药物研发进程的推进而被不断放大，最终导致整个项目的失败。

今年3月，著名物理学家和宇宙学家史蒂芬·霍金的离世，让肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）再次受到世人关注，虽然发病率很低，但ALS对病人的生活质量及生命构成很大威胁，目前也没有效果明显的临床用药。但是，科学家们一直在研究延缓渐冻症患者病情发展的方法。

近日，美国麻省理工学院（MIT）的一个团队在《科学进展》发表了一篇研究文章，该文章称，他们通过一种在微流控芯片上制作神经和肌肉组织的3D模型的方法，观察到了健康神经元与“渐冻”神经元的惊人差异，并试验了两款仍在临床测试阶段的新药。

在此次发表的成果中，卡姆团队用人类神经元与肌肉细胞进行代替。这些神经元一部分由健康人群的诱导性多能干细胞（ipsCs）分化而来，一部分由散发性ALS患者的诱导性多能干细胞分化而来。

实验结果显示，“渐冻症”组的神经元生长神经突的速度更慢，无法与肌肉纤维建立强有力的连接。此外，神经元退化和肌肉细胞死亡的数量也更多，两周之后，ALS运动神经元对肌肉建立起的控制力，仅有健康神经元的四分之一。

研究选择了两款仍处于临床测试阶段的新药雷帕霉素（Rapaycin）和伯舒替尼（Bosutinib）。在“芯片器官”上模拟的结果显示，两款药物都能帮助肌肉在运动神经元的刺激下收缩，并提高神经元的存活率。更重要的是，两款药物各自穿透血-脑屏障（毛细血管壁与神经胶质细胞形成的血浆与脑细胞之间的屏障）的能力有限，但同时施用时均能有效地穿透屏障。

目前，卡姆团队正在与当地的生物技术企业合作，计划收集1000名“渐冻人”的诱导性多能干细胞，在“芯片器官”上进行大规模药物试验。