来源：生物谷               作者：生物谷             时间：2021-05-31

BridgeBio生物制药公司与Helsinn集团近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Truseltiq（infigratinib），用于治疗先前接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。Truseltiq是一种口服、ATP竞争性、选择性FGFR酪氨酸激酶抑制剂。在美国和欧盟，CCA每年影响约2万人，该病5年生存率仅为9%。

虽然靶向疗法延长了许多类型癌症的生存期，但确诊为胆管癌的患者治疗选择极其有限，生存率很低。接受一线治疗后复发的FGFR2融合驱动型胆管癌患者，迫切需要靶向疗法进行进一步治疗。Truseltiq的获批，对于这些患者来说是一个重要的里程碑。Truseltiq将为FGFR2融合驱动型胆管癌患者带来一种新的靶向治疗选择。

根据之前的协议，BridgeBio与Helsinn将共同负责美国市场的商业化，Helsinn将负责美国以外（不包括大中华区）地区的独家商业化权利。在大中华区，联拓生物（LianBio）根据与BridgeBio建立的战略联盟，获得了infigratinib的肿瘤学授权许可，并负责该药物在大中华区（中国大陆、香港、澳门）的临床开发、注册申请和未来的商业运营。

此次批准，基于一项2期临床研究的数据。该研究中，108例先前接受过至少一种疗法的晚期CCA患者，接受了Truseltiq每日一次125mg治疗，28天一个疗程，每个疗程服药21天、停药7天。在这些患者中，107例（99%）为IV期CCA。所有患者至少接受过1次系统疗法。

结果显示，接受Truseltiq治疗的患者中，客观缓解率（ORR）为23%（95%CI:16-32%），中位缓解持续时间（DoR）5.0个月（95%CI:3.7-9.3个月）。该研究中，Truseltiq的安全性和耐受性良好。

Truseltiq的活性药物成分为infigratinib，这是一种创新型、口服、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1-3选择性强效抑制剂，具有明确的新型化学结构及药理作用。临床研究显示，infigratinib在治疗伴FGFR2基因融合的化疗难治型胆管癌患者和伴FGFR3基因组变异的晚期尿路上皮癌患者中疗效显著。

2020年8月，联拓生物（LianBio）与BridgeBio建立了战略联盟，旨在推动在中国和其他主要亚洲市场的临床开发和商业化。这一战略合作最初聚焦于BridgeBio研发的2款靶向肿瘤候选药物，包括选择性FGFR抑制剂infigratinib，以及用于治疗因RAS和酪氨酸激酶受体导致的实体肿瘤的SHP2抑制剂BBP-398。此合作协议同时使联拓生物获得BridgeBio超过20种管线产品在中国及其他亚洲主要市场的优先使用权。

根据联拓生物发布的公告，2020年11月，该公司获得了infigratinib在中国大陆开展治疗针对携带FGFR2基因融合的局部晚期或转移性不可切除胆管癌患者的3期PROOF临床试验批件。2020年12月，该公司获得infigratinib在中国大陆开展治疗针对携带FGFR2基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌患者的2a期临床试验批件。（生物谷Bioon.com）